"Era terminal": la terapia revolucionaria que salvó a un nene de 3 años condenado por la genética
Los padres, de pronto, vieron que el crecimiento de su hijo no era el esperado. Tras varios estudios, recibieron un diagnóstico devastador. Afortunadamente, la ciencia actual encontró una técnica para darle una nueva oportunidad.
Un a moderna técnica curó a un niño de una enfermedad genética progresiva. (Foto: Gentileza PressReader)
Un niño de sólo tres años crecía y daba felicidad diaria a sus padres. Pero, de pronto, un problema genético los puso frente a una situación límite. Comenzó a detenerse su desarrollo y crecimiento. El caso se agravó rápidamente y los padres decidieron hacer todos los análisis necesarios para saber qué estaba sucediendo. Cuando los médicos llegaron al diagnóstico fue devastador. Su hijo sufría una enfermedad conocida como el síndrome de Hunter o MPS II. Una enfermedad genética y degenerativa, progresiva, para la cual no se conocía una cura.
Con el paso del tiempo, el síndrome de Hunter va "borrando o comiendo" las células y neuronas. El resultado: una parálisis que afecta a los músculos y daña por completo al cerebro. Termina produciendo la muerte, que, en algunos casos, puede producirse tras un padecimiento de 20 años.
Pero eso no los detuvo. Investigaron y lograron ponerse en contacto con un centro médico que aplicaba una técnica tan moderna como revolucionaria. A partir de células madre, el paciente, en este caso el niño, recibe una terapia genética que tiene como propósito regenerar el daño causado y revertir la enfermedad.
niño con terapia génetica
El niño de 3 años tenía una enfermedad genética degenerativa que lo condenaba a una muerte segura. Gracias a una técnica científica revolucionaria, su vida, ahora es totalmente normal. (Foto: Gentileza BBC)
El problema del niño se hizo manifiesto a comienzos de 2024. En abril lo diagnosticaron y en diciembre de ese año recibió la primera operación con esta terapia génica. El origen de la enfermedad está en un gen defectuoso que impide la producción de una enzima esencial para mantener sanas las células.
En mayo de 2025, casi 6 meses más tarde, el niño comenzó a dar las primeras señales de un avance. En realidad, de una recuperación. Casi un año más tarde de la operación, los resultados de la terapia superaron todas las expectativas. El niño ahora muestra un desarrollo acorde a su edad y señales claras de mejoría en áreas que antes estaban comprometidas. Un futuro con una vida normal se abre ahora gracias a este formidable avance de la ciencia.
Un diagnóstico aterrador
Oliver Chu era un niño del que sus padres estaban orgullosos. Crecía con el amor de ellos en California. Hasta que un día, comenzaron los problemas: el niño Oliver dejó de crecer. Su desarrollo estaba muy por debajo de lo esperado, incluso teniendo en cuenta los percentiles que van guiando la potencialidad del desarrollo futuro.
Entonces, comenzaron los estudios para saber qué le pasaba. Así fue que recibieron el peor diagnóstico. Oliver tenía el "síndrome de Hunter", una enfermedad degenerativa que frena el desarrollo tanto muscular como cerebral. El pequeño Oliver, estaba entonces condenado a un triste final, pese a tener apenas 3 años de edad.
Por fortuna, sus padres se sintieron avasallados, pero no bajaron los brazos. Comenzaron a estudiar qué se podía intentar para curar a su hijo. Así fue que llegaron a lo que podía ser una arriesgada solución. Encima, estaba al otro lado del océano.
Una terapia genética revolucionaria
Su familia decidió participar en un ensayo pionero realizado en el Royal Manchester Children’s Hospital, en el Reino Unido, donde los médicos buscan detener el avance de la enfermedad mediante la modificación genética de las propias células del niño. El proceso consistió en extraer células madres de los pacientes para desarrollar la ingeniería genética que modificara los causantes de ese deterioro.
Una vez logrado el "gen sano" o depurado, se implantaban en una operación al paciente, a la espera de que comenzara a regenerar o las células para que recuperen sus funciones.
técnica con células madre
La revolucionaria técnica genética que le salvó la vida al niño de 3 años. (Foto: Gentileza BBC)
El ensayo, codirigido por el profesor Simon Jones, representa un hito científico. “He esperado dos décadas para ver a un niño con esta condición evolucionar de esta manera. Es increíble”, afirmó el especialista. Oliver es el primero de cinco niños del mundo en recibir esta intervención experimental.
La técnica consiste en lograr que las células madre reintroducidas en el paciente comiencen a regenerar las enzimas que favorecen el crecimiento y el desarrollo cerebral.
Un año después del inicio de la terapia, los resultados han superado todas las expectativas. Oliver muestra un desarrollo acorde a su edad y señales claras de mejoría en áreas que antes estaban comprometidas. Para su madre, Jingru, el progreso de su hijo es difícil de describir: “Cada vez que hablamos de esto me emociono. Es realmente asombroso”.
Su evolución abre una nueva esperanza para los pacientes con esta enfermedad devastadora. El avance del Instituto de Manchester es la ratificación del nuevo campo que se abre gracias a la ingeniería genética. Ya lo demostró en la pandemia con el desarrollo de las vacunas que nos permitieron salir de esa enfermedad que "detuvo al mundo".
Para el pequeño Oliver y sus padres, la alternativa es la de todo padre con su hijo. Darle amor y verlo crecer con naturalidad. Algo que pareció truncarse con sólo 3 años de edad.
