Se trata de un estudio que ya está en marcha en Argentina y se expandió a centros de salud de nueve países europeos. Es el último paso antes de una eventual aprobación.
La biotecnológica Inmunova inició el estudio clínico del tratamiento contra el síndrome urémico hemolítico en ocho países de Europa. El estudio clínico de fase III, que ya se realiza en 21 hospitales de Argentina, evaluará la eficacia y la seguridad del que podría ser el primer medicamento específico en el mundo para tratar la enfermedad producida por la bacteria Escherichia coli.
Este síndrome afecta principalmente a niños menores de 5 años y la bacteria se contrae por ingerir carne cruda, lácteos mal refrigerados, mala higiene, contacto con materia fecal o toxinas, entre otros.
El medicamento biológico INM004, desarrollado por la empresa argentina Inmunova, ingresó en Europa a la última etapa de investigación clínica para evaluar su eficacia contra el síndrome urémico hemolítico (SUH). El estudio de fase III comenzó en hospitales de España, Francia, Irlanda y Rumania, y se sumarán centros en Alemania, Bélgica, Italia y el Reino Unido.
Este ensayo clínico ya está activo en 21 hospitales de Argentina, y se lleva adelante en 41 centros en total. La investigación fue autorizada por agencias regulatorias de Argentina, Europa, Reino Unido y Estados Unidos, y el tratamiento recibió la designación de "Orphan Drug" por parte de la EMA y la FDA.
El SUH es causado por una toxina producida por la bacteria Escherichia coli, y afecta principalmente a niños menores de cinco años. Actualmente no existe un tratamiento específico aprobado en el mundo para esta enfermedad.
El INM004 contiene anticuerpos policlonales contra la toxina Shiga, responsable del cuadro clínico. El estudio es multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, dirigido a pacientes pediátricos con diagnóstico confirmado de SUH.
"Los resultados prometedores de las fases I y II permitieron avanzar a la fase III, en la que se podrá evaluar la eficacia del medicamento para tratar el SUH", declaró Linus Spatz, socio fundador y director general de Inmunova. Subrayó que se trata de una enfermedad sin opciones terapéuticas y con fuerte impacto en la salud infantil.
El Dr. Gianluigi Ardissino, referente del Policlinico di Milano, explicó: "El SUH es la principal causa de insuficiencia renal aguda en niños previamente sanos. Entre el 40% y el 50% de los pacientes requieren diálisis, y las secuelas a largo plazo son frecuentes. El tratamiento a evaluar podría modificar la evolución de la enfermedad".
Desde Rumania, el Dr. Dan Delean, del hospital pediátrico de Cluj-Napoca, remarcó: "Este ensayo nos permitirá evaluar una inmunoterapia que podría ser la única opción dirigida a la causa del SUH. Esperamos que reduzca la mortalidad, la necesidad de diálisis y mejore el resultado renal general".
El Dr. Ian Roubicek, coordinador del estudio, destacó: "Hoy en día el SUH se trata con cuidados de sostén: hidratación, diálisis y cuidados intensivos. De comprobarse la eficacia del tratamiento, podría marcar un antes y un después en la historia del SUH".
El SUH se produce principalmente por alimentos o agua contaminada con Escherichia coli productora de toxina Shiga. La enfermedad genera daño renal, alteraciones hematológicas y puede dejar secuelas permanentes o causar la muerte.
Según datos de la Autoridad Europea de Seguridad Alimentaria y el ECDC, en 2023 hubo 66 brotes de esta cepa bacteriana en Europa, con más de 10.200 infecciones, 505 casos de SUH y 15 muertes. En Argentina, la OMS estima que cada año más de 300 niños desarrollan SUH, con la mayor incidencia mundial en menores de cinco años.
Los primeros síntomas suelen ser diarrea con o sin sangre, dolor abdominal, palidez y decaimiento. En casos severos puede haber insuficiencia renal aguda, compromiso neurológico y daño multiorgánico.
Las medidas preventivas incluyen higiene adecuada, cocción completa de los alimentos, consumo de agua potable, evitar la carne picada en menores y prevenir la contaminación cruzada. La vigilancia epidemiológica y la prevención siguen siendo claves en ausencia de un tratamiento aprobado.
Inmunova es una compañía biotecnológica argentina dedicada a investigar enfermedades infecciosas poco frecuentes sin tratamiento disponible. Forma parte de la firma global INSUD y lleva adelante el desarrollo integral de sus productos, desde la idea inicial hasta la farmacovigilancia.
INM004 superó las fases I y II con resultados publicados en revistas internacionales. La fase I evaluó la seguridad en adultos sanos, y la fase II, en pacientes pediátricos, indicó un perfil de seguridad adecuado y potencial utilidad terapéutica.
Con la expansión europea, el estudio alcanza una escala internacional clave para su validación regulatoria. Si los resultados de esta etapa confirman su eficacia, podría convertirse en el primer tratamiento específico contra el SUH disponible a nivel mundial.
